Gadu pēc apstiprināšanas gēnu terapijas līdzeklis iegūst pirmo klientu

Daniels Zenders

Saskaņā ar GlaxoSmithKline teikto, bērns Eiropā ir kļuvis par otro personu, kas jebkad ir saņēmis komerciālu gēnu terapiju.

Ārstēšana, ko sauc par Strimvelis, var nodrošināt tiešu reta iedzimta imūndeficīta izārstēšanu, pārskatot pacienta ģenētisko uzbūvi (skatiet sadaļu Gēnu terapijas pirmā izārstēšana).

Gēnu terapija ir plaši pētīta eksperimentālos medicīnas pētījumos, taču tās komerciālais potenciāls lielākoties nav pārbaudīts. Līdz šim tikai viens cits indivīds, arī no Eiropas, jebkad bija piekļuvis gēnu terapijai, lai ārstētu iedzimtu slimību ārpus klīniskā pētījuma. Šī persona 2015. gadā saņēma citu narkotiku Glybera.

Otrdien GlaxoSmithKline pārstāve Anna Padula sacīja, ka uzņēmums savu pirmo pacientu ārstēja martā, gandrīz gadu pēc tam, kad Strimvelis tika apstiprināts pārdošanai Eiropā 2016. gada maijā. Uzņēmums atteicās norādīt pacienta valstspiederību vai norādīt, kā tika apmaksāta ārstēšana. .

Martā GlaxoSmithKline projekta vadītājs Strimvelis Džonatans Eplbijs sacīja, ka grūtības organizēt pārrobežu Eiropas atlīdzību uzņēmumam Strimvelis, kas tiek piedāvāts vienā centrā Milānā, Itālijā, ir vainojams komercializācijas aizkavēšanā.

Strimvelis komerciālais liktenis tiek rūpīgi vērots, jo vairākas jaunas gēnu terapijas ārstēšanas metodes virzās uz tirgu, tostarp ASV, kur Spark Therapeutics šogad plāno meklēt apstiprinājumu akluma ārstēšanai.

Gēnu terapija ir sarežģītāka nekā parastās tabletes, un slimības, ko tās ārstē, skar tikai dažus cilvēkus. Taču augstās cenas ir radījušas jautājumus par to, vai pacienti var tām piekļūt. Strimvelis, ko lieto, lai ārstētu īpaši retu imūndeficītu, saraksta cena ir 594 000 eiro jeb 648 000 USD, padarot to par vienu no dārgākajām pieejamajām zālēm (skatiet Gēnu terapijas līdzekli, kam ir naudas atdošanas garantija).

Gēnu terapijas sākums tirgū ir bijis neveiksmīgs. Pagājušajā mēnesī biotehnoloģiju uzņēmums UniQure paziņoja, ka pēc viena pacienta ārstēšanas izņems savu gēnu terapiju Glybera no tirgus Eiropā. Uzņēmums, kas 2012. gadā ieguva zaļo gaismu Eiropā, vainoja pieprasījuma trūkumu. Tās zāles maksāja 1 miljonu dolāru un kļuva pazīstamas kā pasaulē dārgākās zāles.

Saistīts stāsts

Vajag izlasīt

Pēc Glybera Strimvelis ir tikai otrā gēnu terapija iedzimtai slimībai, kas jebkad ir apstiprināta pārdošanai. Tā noteikti ir slikta zīme pacientiem, ka kompensācijas sakārtošana prasīja tik ilgu laiku, saka Keisijs Kvins, MIT Biomedicīnas inovāciju centra veselības ekonomists, kurš specializējas Eiropas zāļu cenu noteikšanā. Atliek noskaidrot, vai tas ir kāda veida ūdensšķirtne, vai arī būs nepieciešams tikpat ilgs laiks, lai no viena [pacienta] pārietu uz diviem?

Strimvelis ārstē retu slimību, ko sauc par smagu kombinētu imūndeficītu adenozīna deamināzes deficīta jeb ADA-SCID dēļ, kas atstāj mazuļus bez pilnībā funkcionējošas imūnsistēmas un neaizsargāti pret infekcijām.

To sauc par ex vivo gēnu terapiju, kurā pacienta kaulu smadzeņu šūnas tiek izņemtas un pārveidotas ārpus ķermeņa ar inženierijas vīrusu, kas satur strādājošu ADA gēnu. Pēc tam salabotās šūnas ar infūzijas pilienu palīdzību tiek atgrieztas pacientam vēnā.

Lucia Monako, Fondazione Telethon, pētniecības organizācijas, kas sākotnēji izstrādāja terapiju un pārdeva tiesības GlaxoSmithKline, galvenā zinātniskā amatpersona, saka, ka Strimvelis administrēšanai ir nepieciešama specializēta vide.

Tāpēc GlaxoSmithKline nolēma piedāvāt ārstēšanu tikai Itālijā Milānas Ospedale San Raffaele. Uzņēmums saka, ka bērniem visās 28 Eiropas Savienības valstīs ir jābūt pieejamai Strimvelis under pārrobežu veselības aprūpes noteikumi , kur viņu mītnes valstis uzņemas izmaksas.

ADA-SCID Eiropā skar tikai aptuveni 15 bērnus gadā, un GlaxoSmithKline nekad nav gaidījis, ka Strimvelis būs liels naudas pelnītājs. Nav skaidrs, vai uzņēmumi vispār var veiksmīgi komercializēt reto slimību gēnu terapijas ārstēšanu slimnīcās.

Faktiski daži ADA-SCID pacienti tā vietā, lai meklētu GlaxoSmithKline terapiju, ir pievienojušies klīniskajiem pētījumiem slimnīcās, kas piedāvā alternatīvas ārstēšanas metodes. Viens pētījums par atšķirīgu ADA-SCID gēnu terapiju tiek veikts Great Ormond Street slimnīcā Londonā. Sjūzena Volša, Apvienotās Karalistes labdarības organizācijas Primary Immunodeficiency UK direktore, saka, ka klīniskie pētījumi Great Ormond Street slimnīcā ir bijuši labi panākumi un nozīmē, ka pacienti var saņemt terapiju tuvāk mājām, nevis ceļot uz Itāliju.

Pacientiem ASV un Kanādā ADA-SCID gēnu terapija ir pieejama arī Kalifornijas Universitātes Losandželosas klīniskajā pētījumā. Šo ārstēšanu ir licencējusi Londonā bāzēta Orchard Therapeutics, jaunuzņēmums, kurā strādā bijušie GlaxoSmithKline vadītāji.

Appleby saka, ka GlaxoSmithKline strādā pie pacientu šūnu kriogēnas sasaldēšanas un transportēšanas, lai uzņēmums varētu plašāk nodrošināt Strimvelis Eiropā. Tādā veidā pacientiem nebūtu jādodas uz Milānu, lai ārstētos. Uzņēmums cer, ka tas notiks nākamo divu gadu laikā, viņš saka.

Applebijs saka, ka sagaida, ka 2017. gadā vairāki pacienti no visas Eiropas tiks ārstēti ar Strimvelis.

paslēpties