Izārstēt slimību ar gēnu terapiju ir slikts bizness

Maksvels Hamiltons | Flickr

Goldman Sachs analītiķis prasīja šonedēļ satraucošs jautājums par gēnu terapiju.

Vai pacientu ārstēšana ir ilgtspējīgs biznesa modelis?

Sociālajos medijos reakcija bija ātra un asa. Auksti un amorāli. Kapitālisms tās labākajās izpausmēs.

Bet Goldman analītiķim ir sava doma. Ir sarežģīti gūt ilgstošu peļņu no vienreizējas ārstēšanas.

Vismaz vienam lielajam zāļu ražotājam atbilde uz Goldmena jautājumu ir nē.

Tikai šodien mēs redzējām GlaxoSmithKline pārdot savu reto slimību gēnu terapijas cauruļvadu Londonas jaunizveidotajam uzņēmumam Orchard Therapeutics, lai iegūtu 20 procentus jaunā uzņēmuma akciju.

Ārstēšanas metodes, kuras Glaxo nevēlējās, bija bona fide brīnumi: vienreizēji izārstēti, kas aizstāj bojātu gēnu un izglābj dzīvību.

Viens no tiem bija Strimvelis, reta imūndeficīta terapija, kas bērnus pilnībā izārstē.

Mark Rothera ar LifeSci Public Relations atbalstu

Vēl viens, kas joprojām tiek izstrādāts, ir DNS labojums postošam bērnības traucējumam, ko sauc par metahromatisku leikodistrofiju, kas ietekmē smadzenes. Upuri zaudē spēju runāt, staigāt un domāt, pirms zaudē dzīvību.

Ekonomiskā problēma ir tā, ka uzņēmumiem var pietrūkt pacientu, kad tie tiek izārstēti. Vai arī viņiem var nebūt pietiekami daudz to, ja gēnu terapijas ārstē ārkārtīgi retas slimības.

Piemēram, tikai pāris desmitiem bērnu katru gadu ASV un Eiropā tiek diagnosticēta tāda veida pūslīšu slimība, ko ārstē Strimvelis, ko sauc par ADA-SCID. Tātad, pat par cenu 665 000 USD, Glaxo neuzskatīja, ka šīs zāles būs liels bizness.

Saistīts stāsts

Saistīts stāsts Jauns DNS labojums aptur smadzenes iznīcinošu terminālu slimību, bet tikai tad, ja tas tiek veikts pietiekami agri.

Turklāt, lai gan gadu desmitiem šķita, ka gēnu terapija nekad neienāks, šī joma šobrīd attīstās tik strauji, ka šodienas sasniegumu uzlabotās versijas ir atlikušas tikai mēnešus.

Faktiski Glaxo iemeta dvieli tieši šādas konkurējošas ārstēšanas izgatavotājam. Orchard ir sava imūndeficīta gēnu terapijas versija, kurai tā plāno saņemt apstiprinājumu ASV līdz šī gada beigām.

Marks Rotera, Orchard izpilddirektors, nevarēja pateikt MIT tehnoloģiju apskats ja viņš domāja, ka viņa uzņēmums varētu gūt peļņu arī no Strimveļa.

Es domāju, ka sabiedrībai ir jāatrod līdzsvars starp mūsu neparasto vērtību un ilgtspējīgu uzņēmējdarbības modeli, viņš teica. Ir līdzsvarošanas akts.

Citas gēnu zāles varētu padarīt vērtīgākas, ja cenas ir pietiekami augstas. 9. aprīlī Novartis teica, ka maksās gandrīz 8,7 miljardi ASV dolāru lai iegādātos AveXis, gēnu terapijas īpašnieci, kas ārstē bērnus ar mugurkaula muskuļu atrofiju.

Šī slimība ir 20 reizes biežāka, tāpēc ir lielāks tirgus. Tomēr Novartis prognozes, ka ārstēšana varētu dot vairākus miljardus ieņēmumus gadā, arī liecina, ka uzņēmums varētu iekasēt nedzirdētas cenas, iespējams, pēc Volstrītas baņķieru domām, USD 2,25 miljonus.

Kā teikts Goldman ziņojumā, gēnu terapijas cenas, visticamāk, pārsniedz 1 miljonu ASV dolāru.

Mūsdienās Glaxo izpārdotās ārstēšanas metodes ir mazāk vērtīgas gan tāpēc, ka slimības ir tik retas, gan tāpēc, ka tās ir ex vivo gēnu terapijas — pacientam tiek izņemtas kaulu smadzeņu šūnas, pievienots jaunais gēns un šūnas tiek atdotas pacientam.

Tas ir apgrūtinošs process, kas padara komercializāciju grūtāku nekā pārdodot tableti pudelē vai IV maisiņā.

paslēpties