Pieci veidi, kā iegūt CRISPR organismā

FreeImages.com | Kerems Jusels

Gēnu rediģēšanas tehnoloģijai CRISPR ir potenciāls ārstēt un, iespējams, izārstēt jebkuras slimības. Bet, lai DNS rediģēšana notiktu jūsu iekšienē, CRISPR ir jāatrod ceļš uz pareizo ķermeņa daļu.

Tas galvenokārt nozīmē DNS griešanas proteīna Cas9, kas parasti atrodams baktērijās, iedarbināšanu jūsu šūnās. Lai to izdarītu, pētnieki izmēģina dažas pārsteidzošas piegādes metodes. Šeit ir daži no tiem:

Želejas un krēmi.

Viens no pirmajiem mēģinājumiem izmantot CRISPR cilvēkiem ir a Ķīnā plānots izmēģinājums cilvēka papilomas vīrusa, visizplatītākās seksuāli transmisīvās infekcijas, ārstēšanai. Lielākā daļa infekciju neizraisa simptomus un izzūd pašas no sevis, taču, ja HPV saglabājas, tas var izraisīt dzemdes kakla un citus vēža veidus. Ir pieejama vakcīna HPV profilaksei, taču cilvēkiem, kuriem jau ir vīruss, nav ārstēšanas līdzekļu. Ķīniešu pētnieki izstrādā želeju, kas satur DNS, kas kodē CRISPR iekārtu. Vietējā ārstēšana ir paredzēta, lai inaktivētu HPV vīrusu gēnus, vienlaikus atstājot veselu šūnu DNS neskartu. Izmēģinājumā tiks iekļautas sievietes ar HPV infekcijām; viņi saņems želeju divas reizes nedēļā četras nedēļas. Gels tiks uzklāts tieši uz dzemdes kakla.

Dzeramais vai ēdamais CRISPR.

Izturība pret antibiotikām pieaug ASV un visā pasaulē tik ļoti, ka dažas bakteriālas infekcijas kļūst nāvējošas. Kā alternatīva tradicionālajām antibiotikām CRISPR tablete vai dzeramais šķidrums varētu būt viens jauns veids, kā cīnīties ar šīm baktērijām. Jan-Peter Van Pijkeren no Viskonsinas-Madisonas Universitātes kopā ar tādiem jaunuzņēmumiem kā Eligo Bioscience un Locus Bioscience izstrādā CRISPR terapijas, kas liek kaitīgām baktērijām veikt nāvējošus iegriezumus savā DNS. CRISPR mehānisms tiktu pievienots labajām baktērijām vai probiotikām, kuras cilvēks varētu norīt kā tableti vai šķidrumu. Atšķirībā no antibiotikām, kas nogalina gan sliktās, gan labvēlīgās baktērijas, dzeramais vai ēdamais CRISPR probiotiķis būtu specifisks pacienta bakteriālai infekcijai, nogalinot tikai kaitīgos mikrobus.

Saistīts stāsts

Saistīts stāsts Zinātnieki cer, ka varēs ievadīt gēnu rediģēšanas tehnoloģiju tieši ausī, lai apturētu iedzimto kurlumu.

Injekcijas ausīs.

Džen-Ji Čens, Hārvardas ausu speciālists, interesējas par to, vai CRISPR varētu novērst pakāpenisku dzirdes zudumu. Smalkas matu šūnas iekšējā ausī uztver skaņu un ļauj mums sadzirdēt. Šīs šūnas var tikt bojātas, pārāk daudz pakļaujot skaļiem trokšņiem vai cilvēka DNS defektiem. Pēdējo Čens cer ārstēt ar CRISPR. Viņš ir veicis pelēm tiešas CRISPR injekcijas ausīs, lai atspējotu gēnu, ko sauc par TCM1. Apstrādātās peles divu mēnešu vecumā joprojām dzirdēja. Pēc tam Čeņs cer izmēģināt savu pieeju cūkām.

Ādas potzari.

CRISPR ādas plāksteri varētu būt bezadatas veids, kā pārvaldīt 2. tipa diabētu. Čikāgas universitātes pētnieki izmantoja ādas transplantātus pelēm, lai samazināt aptaukošanos un cukura līmeni asinīs . 2. tipa cukura diabēta gadījumā cilvēka cukura līmenis asinīs ir pārāk augsts, jo organisms vai nu nespēj ražot insulīnu, vai arī pretojas tā iedarbībai. Insulīns ir hormons, kas regulē cukura līmeni asinīs. Izmantojot CRISPR, zinātnieki modificēja gēnu, kas veido insulīna ražošanai nepieciešamo hormonu. Pēc tam viņi ievietoja gēnu ādas šūnās, audzēja šūnas laboratorijā un uzpotēja gēnu mainīto ādu pelēm. Pēc tam, kad ēda diētu ar augstu tauku saturu, peles ar CRISPR ādas transplantātiem ieguva mazāku svaru nekā kontroles grupa, kas transplantātus nesaņēma. Viņi arī parādīja mazāku insulīna rezistenci, kas ir 2. tipa diabēta priekštecis. Čikāgas universitātes asociētais profesors Xiaoyang Wu saka, ka transplantātus var izmantot arī citām slimībām. Viņš saka, ka diabēta pacientiem lielākais ieguvums ir tas, ka viņiem nevajadzētu katru dienu injicēt insulīnu.

Ex vivo terapija.

Daudzas CRISPR terapijas, iespējams, ietvers pacientu šūnu modificēšanu ārpus ķermeņa vai ex vivo, pēc tam ievadot tās atpakaļ organismā. Dažām slimībām zinātnieki var tikai vēlēties izmantot gēnu rediģēšanu, lai atlasītu ķermeņa šūnas vai audus, piemēram, kaulu smadzeņu šūnas. Ex vivo gēnu terapija ļauj pētniekiem noņemt noteiktas šūnas, lietot tām CRISPR un kultivēt laboratorijā. Tas arī ļauj tiem, kas sagatavo šūnas, pirms rediģēto šūnu ievietošanas atpakaļ ķermenī novērot, vai gēnu rediģēšana patiešām ir nostrādājusi. Šī pieeja ir pētīta dažu tradicionālo gēnu terapiju klīniskajos pētījumos, kas izmanto modificētu vīrusu, lai ģenētisko materiālu pārnestu organismā. Pētnieki uzskata, ka šī metode varētu darboties sirpjveida šūnu slimības ārstēšanā.

paslēpties