211service.com
Vienkāršākā CRISPR lietošanas vieta varētu būt jūsu ausī
Flickr | Hana Tiča
Mēs visi zinām, ka CRISPR ir nākamā lielā lieta gēnu rediģēšanas ārstēšanā. Bet kā daudzpusīgās ģenētiskās šķēres dabūt cilvēka ķermenī?
Parastais veids varētu būt gēnu rediģēšanas instrukciju ielāde miljardos vīrusu un izmantota, lai inficētu cilvēka šūnas. Taču daži zinātnieki eksperimentē ar piegādes trikiem, kas varētu atvieglot ārstēšanu (skatiet sadaļu “Pieci veidi, kā CRISPR ievadīt organismā”). Viens no tiem ir Zhen-Yi Chen, dzirdes pētnieks Bostonā, kurš ir ārstējis peles, tieši injicējot gēnu rediģēšanas komponentus to ausīs.
Saistīts stāsts
Saistīts stāsts Zinātnieki pēta dažādus gēnu rediģēšanas rīka piegādes mehānismus, sākot no lokāliem gēliem līdz ādas transplantātiem.Tas nav tik vienkārši kā CRISPR ausu pilieni, taču tas ir diezgan tuvu.
Eksperimentos Čena laboratorijā Masačūsetsas acu un ausu slimnīcā ir iesaistītas peles, kurām ir kopīgs cilvēka ģenētiskais defekts, kas izraisa pakāpenisku dzirdes zudumu. Viena šķirne tiek saukta par Bēthovenu komponista vārdā, kurš galu galā nevarēja dzirdēt savu mūziku.
Viņi redzēja skaistu dzirdes glābšanu, saka Sjue Džun Liu, ausu ārsts, kurš vada Maiami universitātes iedzimto slimību centru, kurš uzzināja par rezultātiem. sanāksmē š.g. Tas būs pirmais piemērs, kas parāda, kā CRISPR tiek izmantots progresējoša dzirdes zuduma gadījumā.
Patiesībā ārstiem nav skaidrības par to, kādas fizioloģiskas izmaiņas ausu šūnās patiesībā izraisa šīs ģenētiskās kļūdas. Liu saka, ka iekšējā auss ir iekļauta ķermeņa cietākajā kaulā, un ārsti ne vienmēr var ielūkoties iekšā.
Bet var pietikt zināt, kādi gēni ir vainīgi. Čens saka, ka viņš bija izmēģinājis dažas sarežģītākas metodes dzirdes ārstēšanai, kad tas viņam parādījās. Izmantojot CRISPR, mēs varam veikt tiešu piegādi, piegādi ar vienu kadru, un korekcija ir pastāvīga, saka Čens.
Viņš un Hārvardas universitātes gēnu rediģēšanas speciālists Deivids Liu ir atraduši veidus, kā iesaiņot CRISPR griešanas proteīnu taukainās lāsēs, ko sauc par liposomām. Tie tiek ievadīti peles iekšējā ausī, kur atrodas smalkās matu šūnas, kas uztver vibrācijas un sūta ziņojumus smadzenēm. Mērķis ir gēns, ko sauc par TMC1. CRISPR uzdevums: izslēdziet to, ātri pārskatot DNS burtus.
Dzīvnieka dzirde tiek pārbaudīta, iemidzinot to skaņu necaurlaidīgā metāla kamerā, kur tas tiek pakļauts dažādiem trokšņiem. Elektrods, kas piestiprināts pie smadzeņu stumbra, nolasa, vai ziņojums ir nokļuvis.
Labākajos gadījumos, Chen un Liu ir ziņojuši, pelēm, kas ārstētas ar CRISPR, divu mēnešu vecumā saglabājas ievērojama dzirde. Pretējā gadījumā viņi būtu tik kurli, ka nedzirdētu 80 decibelu troksni — par to, ko rada pārtikas blenderis.
Katrā jūsu ausī dziļi iekšpusē ir aptuveni 16 000 šūnu, kas sadīgst maņu matiņus. Tādā veidā tiek uztverta skaņa. Jūs varat sabojāt šīs šūnas, stāvot skaļruņu priekšā roka šovā. Dažiem ģenētiskiem apstākļiem ir tāds pats rezultāts.
Čens strādā pie tā sauktajiem dominējošiem ģenētiskiem traucējumiem, kas nozīmē, ka tikai vienam vecākam ir jānodod novirzes gēns, lai problēma rastos. Tas izraisa dzirdes zudumu, kas pakāpeniski attīstās gadu gaitā, sākot no 25 gadu vecuma un atstājot cilvēkus dziļi kurlus līdz 50 gadiem.
Čena nākamie soļi notiks Ķīnā, kur zinātnieki ar entuziasmu piekopj gēnu rediģēšanas tehnoloģiju. Viņš strādā kopā ar komandu, lai radītu cūkas, kas ir ģenētiski modificētas, lai tām būtu tādas pašas gēnu mutācijas kā cilvēkiem. Cūka kļūs pilnīgi nedzirdīga, saka Čens, ņemot vērā to, cik līdzīgas viņu ausis ir mūsu ausis.
Ja CRISPR injekcijas to var novērst, saka Čens, mēs varam pārcelt centienus uz cilvēkiem. Tā ir vēl viena priekšrocība, strādājot Ķīnā. Viņš saka, ka slimnīcas tur jau ir reģistrējušas tūkstošiem cilvēku ar ģenētiskiem traucējumiem, savukārt ASV tiek izsekotas ļoti maz skarto ģimeņu. Tas ir pavisam citā mērogā, saka Čens. Tāpēc mēs vispirms to darīsim tur.