Pirmais ASV pētījums par CRISPR gēnu rediģēšanu vēža slimniekiem liecina, ka šī metode ir droša

Kategorija: Biotehnoloģija Ievietots 07. februāris

Ziņas: Trīs cilvēki ar progresējošu vēzi ir saņēmuši imūno šūnu injekcijas, kas rediģētas, izmantojot CRISPR, bez nopietnām blakusparādībām. Tas ir pirmais šīs tehnikas klīniskais pētījums ASV un pirmais CRISPR vēža pētījums, kurā publicēti tā atklājumi.

Izmēģinājums: Mērķis bija tikai noteikt, vai tehnika ir droša un iespējama, nevis atrast ārstēšanu. Pamatojoties uz to, tas bija veiksmīgs. Visiem trim pacientiem, kuriem visiem bija 60 gadi, bija audzēji, kas nebija reaģējuši uz citām ārstēšanas metodēm un ražoja vienu un to pašu proteīnu. Pagājušajā gadā viņiem katram tika dota deva ar CRISPR mainītu savu T šūnu versiju, kas tika pielāgota, lai padarītu tās efektīvākas, atpazīstot šo proteīnu un nogalinot vēzi. Šīs šūnas veiksmīgi integrējās katra pacienta imūnsistēmā, un deviņus mēnešus vēlāk tika atrastas viņu asinīs. Izmēģinājuma rezultāti tika publicēti Zinātne .

Briesmas: Viena no bažām bija tāda, ka šūnu ievadīšana var izraisīt imūnreakciju, jo CRISPR procesā izmantotais proteīns ir iegūts no baktērijām. Tas nenotika. Otrs bažas radīja tas, ka CRISPR gēnu rediģēšana rada tā sauktos ārpusmērķa efektus, kuros šūnās notiek neparedzētas dzēšanas, kas var izraisīt to vēzi. Dažas šādas izmaiņas bija redzamas, bet nekas nopietns.

Kā ar pacientiem? Lai gan pacienti redzēja, ka viņu stāvoklis ārstēšanas laikā stabilizējās un vienam bija samazinājies audzēja lielums, šūnu injekcija ilgstoši nedarbojās. Viens kopš tā laika ir miris; pārējiem diviem vēzis ir pasliktinājies, un tagad viņiem tiek veikta cita ārstēšana.

Ko tālāk: Izmēģinājums netiks turpināts, jo tajā izmantotā tehnika ir novecojusi (gēnu rediģēšanas tehnoloģija ir strauji progresējusi kopš 2016. gada, kad pētījums tika apstiprināts), taču iepriecinošie rezultāti pavērs ceļu daudziem citiem gēnu rediģēšanas tehnoloģiju testiem pacientiem. . Fjodors Urnovs no Kalifornijas universitātes Bērklijā, kurš nebija iesaistīts darbā, stāstīja Science ka pētījums sniedz atbildes uz jautājumiem, kas, atklāti sakot, ir vajājuši šo jomu.