Uzņēmumi paziņo par panākumiem CRISPR asins slimību ārstēšanā

Kategorija: Biotehnoloģija Ievietots 19. novembris

Ir pienācis cilvēka gēnu rediģēšanas laikmets, lai ārstētu iedzimtas slimības. tas ir saskaņā ar pāris biotehnoloģiju uzņēmumu, kas apgalvo, ka ir likvidējuši sāpīgus simptomus diviem pacientiem ar asins slimībām.

Pacienti: Vienam ir sirpjveida šūnu slimība, bet otrs cieš no beta talasēmijas. Abiem problēma ir pārāk maz hemoglobīna, skābekļa nesēja asinīs.

Šā gada sākumā katram pacientam tika veikta intensīva ārstēšana, kuras laikā ārsti savāca kaulu smadzeņu šūnas un pēc tam izmantoja gēnu rediģēšanas tehnoloģiju CRISPR, lai ieslēgtu otro hemoglobīna gēna kopiju, kas parasti nav aktīva pieaugušajiem. Pēc tam šūnas tika atgrieztas viņu ķermenī.

Rezultāts: CRISPR Therapeutics un Vertex Pharmaceuticals, uzņēmumi, kas vada pirmos šāda veida pasākumus, norāda, ka ir pazīmes, ka ārstēšana ir bijusi efektīva. Piemēram, beta talasēmijas pacientam, kurš dzīvo Eiropā, gadā tika veiktas aptuveni 16 asins pārliešanas, taču kopš ārstēšanas viņam tas nav bijis vajadzīgs. Saskaņā ar NPR 34 gadus vecais sirpjveida šūnu pacients Viktorija Greja vairs necieš no sāpju lēkmēm, kas raksturīgas šim stāvoklim.

Šie provizoriskie dati pirmo reizi parāda, ka gēnu rediģēšana patiešām ir palīdzējusi pacientam ar sirpjveida šūnu slimību. Tas noteikti ir milzīgs darījums, Haydar Frangoul no Sāras Kanonas pētniecības institūts pastāstīja NPR.

Gēnu terapija: Acīmredzamie CRISPR tehnoloģijas panākumi paplašina pieaugošo pozitīvo rezultātu rekordu gēnu terapijai vai ideju par slimību izraisošo gēnu labošanu un aizstāšanu. Abiem pacientiem bija dažas nopietnas blakusparādības, jo viņu imūnsistēmas galvenokārt bija jāiznīcina ar ķīmijterapiju, pirms tika ievadītas atjaunotās kaulu smadzeņu šūnas.

Augstas izmaksas: Ņemot vērā ievērojamos mūža izdevumus, kas saistīti ar šo asins slimību ārstēšanu, tostarp hospitalizāciju, jūs varat sagaidīt, ka uzņēmumi mēģinās iekasēt apdrošinātājiem cenas miljonos, ja tiks apstiprināta CRISPR ārstēšana. Pagaidām biotehniķi nevēlas runāt par izmaksām. Samarth Kulkarni, CRISPR Therapeutics izpilddirektors, pastāstīja Forbes ir pāragri apsvērt jebkāda veida cenu noteikšanas lēmumus.